Presto in Italia nuova terapia per il melanoma metastatico

14/06/2013 - Finalmente sarà presto disponibile anche in Italia vemurafenib, la prima terapia personalizzata contro le forme metastatiche di melanoma, prodotta nel nostro paese per tutto il mondo nello stabilimento Roche di Segrate, in provincia di Milano.

Purtroppo l’Italia è stato l’ultimo paese a recepire vemurafenib, dopo due anni dall’autorizzazione dell’FDA e a 15 mesi da quella dell’ente regolatorio europeo. Oggi, a quattro mesi dall’autorizzazione AIFA, l’azienda produttrice auspica che la determina per la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale possa essere firmata quanto prima, per mettere a disposizione il farmaco possibilmente già dal mese di giugno. È sconfortante, infatti, che l’eccessiva burocrazia ostacoli le possibilità di cura per una grave patologia di cui si registrano ogni anno, nel nostro paese, 1800 nuovi casi e circa 1600 decessi.

Vemurafenib agisce in modo specifico sulla mutazione del gene BRAF, inibendo la proteina mutata responsabile della proliferazione cellulare nel 50% dei casi di melanoma metastatico. La nuova terapia apporta un beneficio tale nel paziente, dopo pochi giorni di somministrazione, che gli esperti parlano di un “effetto Lazzaro”.

Il farmaco, però, non migliora solo le condizioni generali del paziente nell’immediato, ma è anche in grado di raddoppiarne la sopravvivenza media, che normalmente è inferiore all’anno (6-9 mesi). Studi clinici di fase II e III, infatti, hanno rilevato per i pazienti trattati con vemurafenib una sopravvivenza media di 13-16 mesi, probabilmente la più elevata osservata per il melanoma metastatico. Il farmaco agisce rapidamente anche nei casi in cui il tumore ha raggiunto un volume importante, riuscendo a ridurre la massa nell’80% circa dei casi.

Dovendo essere assunto per via orale, vemurafenib risulta più accettabile da parte del paziente, rispetto a un trattamento per via endovenosa; i suoi effetti collaterali, inoltre, sono per la maggior parte reversibili e transitori, oltre che facilmente gestibili con un adeguato trattamento sintomatico.

Questo nuovo farmaco consente per la prima volta di affrontare il melanoma in un’ottica di medicina personalizzata. La mutazione del gene BRAF, su cui è specificamente attivo vemurafenib, è presente nel 50% circa dei pazienti. Per fornire un approccio terapeutico adeguato è quindi essenziale determinare la presenza di questa mutazione. Per questo motivo, accanto alla terapia è stato sviluppato un test diagnostico correlato, indispensabile per individuare la mutazione di questo specifico gene.

TORNA ALL'ELENCO