Parere positivo dell’UE per l’impiego di ponatinib nelle leucemie

 

Il Chmp dell’Ema ha recentemente espresso un parere positivo per l’approvazione di un nuovo inibitore delle tirosin chinasi, ponatinib, nel trattamento della leucemia mieloide cronica e della leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia. Il farmaco sarà commercializzato con il marchio Iclusig, sotto forma di compresse rivestite con film, da 15 e 45 mg.

Nello specifico, il parere positivo del comitato riguarda due indicazioni:

-          il trattamento della leucemia mieloide cronica (CML), in fase cronica, accelerata o blastica, in pazienti adulti risultati resistenti o intolleranti a dasatinib o a nilotinib, per i quali non sia clinicamente appropriato un successivo trattamento con imatinib, o che presentino la mutazione T315I;

-          il trattamento della leucemia linfoblastica acuta, positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL) in pazienti adulti resistenti o intolleranti a dasatinib, per i quali non sia clinicamente appropriato un successivo trattamento con imatinib o che presentino la mutazione T315I.

Ponatinib è un inibitore di tutte le forme native e mutanti della tirosin chinasi BCR-ABL, prodotta dal cromosoma Philadelphia: si assume per via orale una volta al giorno. La sua molecola è stata specificamente progettata per superare la resistenza a dasatinib, nilotinib e bosutinib, indotta dalla mutazione T315I.

Lo scorso dicembre ponatinib ha ottenuto l’approvazione della FDA per le due medesime indicazioni. I dati di efficacia e sicurezza che hanno consentito l’approvazione sono stati ottenuti dallo studio di fase II PACE, che ha visto la partecipazione di 449 pazienti affetti da leucemia mieloide cronica o leucemia linfoblastica acuta Ph+, resistenti o intolleranti alla terapia con altri inibitori della tirosin chinasi.

Nell’arco di 12 mesi di trattamento, si è osservata una risposta citogenetica maggiore nel 55% dei pazienti con CML in fase cronica e una risposta citogenetica completa nel 46% dei casi.

Tra i soggetti con CML in fase accelerata o blastica, si è riscontrata una risposta ematologica maggiore nel 58% dei pazienti in fase accelerata e nel 34% di quelli in fase blastica.

Ponatinib è generalmente ben tollerato. Rash, dolore addominale, cefalea, secchezza della cute stipsi, astenia, nausea, artralgia e ipertensione sono gli eventi avversi più comunemente riscontrati.

 

Il comunicato Chmp è consultabile all’indirizzo:

http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/002695/WC500140659.pdf 

 

Cortes JE, Kim DW, Pinilla-Ibarz J, et al. PACE: A pivotal phase II trial of ponatinib in patients with CML and Ph+ALL resistant or intolerant to dasatinib or nilotinib, or with the T315I mutation. J Clin Oncol. 2012;30:(suppl; abstr 6503).

http://meeting.ascopubs.org/cgi/content/abstract/30/15_suppl/6503?sid=704bd444-680a-4f2b-89d7-9723755e9de5

 

 

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