FDA approva regorafenib per i tumori GIST

 

L’ente regolatorio statunitense ha approvato regorafenib per il trattamento dei tumori gastrointestinali stromali (GIST), non più in grado di rispondere ad altri farmaci e non asportabili chirurgicamente.

L’approvazione di regorafenib (Stivarga), un inibitore multichinasico in grado di bloccare diversi enzimi coinvolti nella crescita neoplastica, si è basata sui dati di uno studio clinico, condotto su 199 pazienti affetti da GIST non resecabili e andati in progressione nonostante un trattamento con imatinib o sunitinib. Durante lo studio, randomizzato e controllato, i pazienti hanno assunto regorafenib o placebo fino alla progressione o alla comparsa di una tossicità inaccettabile. Ai partecipanti del gruppo controllo è stata data la possibilità di passare a regorafenib in caso di progressione.

Secondo quanto emerso dallo studio, l’assunzione di regorafenib ha determinato un ritardo medio della progressione di 3,9 mesi, rispetto a placebo. Meno dell’1% dei soggetti in trattamento attivo ha presentato gravi eventi avversi, quali danni epatici, emorragia severa, vescicole e desquamazione cutanea, grave ipertensione con necessità di una terapia d’emergenza, attacchi cardiaci e perforazioni intestinali.

Gli eventi avversi più comuni sono stati, invece, debolezza ed astenia, sindrome mano-piede, diarrea, perdita di appetito, ipertensione, afte della bocca, infezioni, variazioni del volume o della qualità della voce, dolore, calo ponderale, mal di stomaco, rash, febbre e nausea.

Richard Pazdur, del Center for Drug Evaluation and Research della FDA, ha ricordato come regorafenib sia il terzo farmaco approvato dall’ente per il trattamento dei tumori gastrointestinali stromali e come rappresenti un’importante nuova opzione terapeutica per i pazienti non responder agli altri trattamenti approvati.

Regorafenib aveva ottenuto nel settembre 2012 l’approvazione per il trattamento del carcinoma del colon retto metastatico pretrattato e refrattario alle terapie, dopo che, in uno studio condotto su 760 partecipanti, aveva prodotto un significativo miglioramento della sopravvivenza complessiva. Per quest’indicazione era stata inserita nel foglietto illustrativo una boxed warning per avvisare che una “grave e fatale tossicità epatica” si era verificata in alcuni partecipanti al trial, trattati con il farmaco.

 

Il comunicato FDA è consultabile all’indirizzo:

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm340958.htm

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