Mieloma multiplo: elotuzumab denominato breakthrough therapy dalla FDA

19/5/2014 - La Food and Drug Administration ha recentemente concesso la denominazione di breakthrough therapy a elotuzumab, per il trattamento del mieloma multiplo in combinazione con lenalidomide e desametasone, in pazienti già sottoposti a una o più terapie.

Lo status di breakthrough therapy viene concesso per accelerare lo sviluppo e le procedure di revisione di farmaci considerati molto promettenti per il trattamento di patologie gravi o letali.

Elotuzumab è un anticorpo monoclonale umanizzato, di tipo IgG1, attivo contro la molecola che segnala per l’attivazione dei linfociti T (SLAMF7 o CS1), una glicoproteina espressa sulla superficie delle cellule del mieloma o dei linfociti Natural Killer, non rilevabile nei tessuti sani.

La designazione è stata concessa a elotuzumab sulla base dei risultati ottenuti in uno studio randomizzato di fase II, in aperto, presentato lo scorso anno al diciottesimo congresso annuale dell’European Hematology Association (EHA). Lo studio ha valutato l’efficacia di due diverse dosi di elotuzumab (10 e 20 mg/kg), somministrate in combinazione con lenalidomide e desametasone a basso dosaggio.

Dopo un follow up mediano di 20,8 mesi, nel gruppo trattato con la dose più bassa (n=36) la sopravvivenza libera da progressione mediana (PFS) è risultata pari a 33 mesi, (95% CI: 14,9-NA) e il tasso di risposta obiettiva (ORR) è stato del 92%. Nel braccio trattato, invece, con la dose più alta del farmaco (n=37), dopo un follow up mediano di 17,1 mesi, la PFS è stata di 18 mesi (95% CI: 12,91-32,36) e l’ORR è risultato pari al 76%.

Gli eventi avversi di grado 3-4 più comunemente osservati (in più del 5% dei pazienti) sono stati, per le somministrazioni di 10 e 20 mg/kg rispettivamente, linfopenia (26 e 9%), neutropenia (21 e 22%), trombocitopenia (21 e 17%), anemia (13 e 12%), leucopenia (8 e 7%), iperglicemia (5 e 12%), polmonite (8 e 5%), diarrea (10 e 5 %), fatigue (8 e 9%) e ipopotassiemia (8 e 5%).

Attualmente si sta valutando l’attività del dosaggio inferiore in uno studio di fase III, ma elotuzumab è studiato anche in studio di fase I/II, con o senza bortezomib, desametasone e lenalidomide, per il trattamento del mieloma multiplo di nuova diagnosi, ad alto rischio.

 

Il comunicato dell’azienda produttrice è consultabile all’indirizzo:

http://news.bms.com/press-release/rd-news/bristol-myers-squibb-and-abbvie-receive-us-fda-breakthrough-therapy-designatio

 

Bibliografia

Facon T, et al. Phase (ph) I/II study of elotuzumab plus lenalidomide/dexamethasone (len/dex) in relapsed/refractory multiple Myeloma (rr mm): updated ph II results and ph I/II long term Safety. 18th EHA Annual Congress. Abstract P764

http://www.ehaweb.org/congress-and-events/19th-congress/previous-congresses-2/abstract-book/eha-18-stockholm-2013/