La FDA approva dinutuximab per il trattamento del neuroblastoma nei bambini

Pubblicato il 10/3/2015

La FDA ha approvato dinutuximab per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio nei pazienti pediatrici. L’anticorpo monoclonale, commercializzato con il marchio Unituxin, ha ottenuto l’approvazione come parte di un complesso approccio terapeutico, comprendente anche l’intervento chirurgico, la chemio e la radioterapia, destinato ai pazienti che ottengono almeno una risposta parziale a una precedente terapia di prima linea multiagente e multimodale.

L’efficacia e la sicurezza di dinutuximab sono state valutate in uno studio randomizzato (ANBL0032), condotto su 226 bambini affetti da neuroblastoma ad alto rischio. Nei pazienti selezionati il tumore si era ridotto o era scomparso dopo una chemioterapia multiagente e l’asportazione chirurgica, seguita da un’ulteriore chemioterapia intensiva. I pazienti erano stati sottoposti anche a trapianto di midollo osseo e a radioterapia. I partecipanti sono stati randomizzati al trattamento con un retinoide orale, l’isotretinoina (RA), o con dinutuximab in combinazione con RA, oltre che con interleuchina 2 e il fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi, agenti ritenuti in grado di potenziare l’attività del farmaco stimolando il sistema immunitario.

Dopo tre anni di terapia i due gruppi hanno evidenziato percentuali di sopravvivenza significativamente differenti: il 63% dei soggetti trattati con la combinazione comprendente dinutuximab era ancora in vita e libero da progressione o recidiva, rispetto al 46% rilevato nel braccio in terapia con la sola RA. In un’analisi più aggiornata della sopravvivenza, le percentuali sono salite rispettivamente al 73 e al 58%.

Nel foglio illustrativo del farmaco è stato inserito un Boxed warning, relativo alla possibilità che il farmaco irriti le cellule nervose, provocando intensi dolori che richiedono la somministrazione di narcotici per via endovenosa. Dinutuximab, inoltre, può danneggiare i nervi e provocare, durante l’infusione o poco dopo la sua conclusione, reazioni potenzialmente letali, quali il rigonfiamento delle vie aeree superiori, difficoltà respiratorie, ipotensione.

Infezioni, problemi agli occhi, anomalie degli elettroliti e mielosoppressione sono altri gravi eventi avversi che si possono manifestare con l’utilizzo di dinutuximab, mentre dolore, febbre, una bassa conta piastrinica, reazioni all’infusione, ipotensione, iposodiemia, orticaria e bassi livelli ematici di calcio sono gli eventi avversi osservati più comunemente.

 

Il comunicato FDA è consultabile all’indirizzo:

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm437460.htm

 

Bibliografia

Yu AL, et al. Anti-GD2 antibody with GM-CSF, interleukin-2, and isotretinoin for neuroblastoma. N Engl J Med. 2010; 363(14): 1324-34

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20879881